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없는 길 만들며 난치병 환자 희망으로 '메디포스트'

카티스템 경험 살려 시장 선도
정미현 부서장 "독점 아닌 전체 상향평준화 통해 신약 개발 활성화"
남혁준 부서장 "환자 생명과 직결, 생산부터 출고까지 철저한 관리 필수"
2003년 입사 후 카티스템을 시작으로 메디포스트의 글로벌임상과 인허가를 책임지고 있는 정미현 개발부 부서장.<사진=이원희 기자>2003년 입사 후 카티스템을 시작으로 메디포스트의 글로벌임상과 인허가를 책임지고 있는 정미현 개발부 부서장.<사진=이원희 기자>

"임상시험 결과가 좋은 치료제보다 환자에게 희망이 되어줄 치료제를 만드는 것이 우리의 역할입니다."

개인 맞춤형 치료제 중심으로 활발하게 연구개발이 이뤄지고 있는 신약 개발 시장. 난치병과 희귀질환 환자에게 새로운 희망메시지가 되고 있다. 

메디포스트(대표 양윤선)는 줄기세포를 이용해 우수한 치료 효과뿐 아니라 상용화와 보급화의 단점까지 극복할 치료제 개발을 목표로 한다. 유일한 기술력이 아닌 전체적 상향 평준화를 통해 소비자의 선택폭을 넓히고 부담을 줄여 직접 느끼는 '체감도'를 높이는 것이다.

정미현 메디포스트 개발부 부서장은 "신약 개발 시장의 전체적 경쟁력 상승이 환자에게 희망이 되고, 이는 다시 사회의 희망으로 이어지는 선순환 구조가 만들어질 것"이라고 말했다.

◆無에서 만들어간 가이드라인

정미현 부서장은 치료효과뿐만 아니라 종합적인 시야와 계획이 필요하다고 강조한다.<사진=이원희 기자>정미현 부서장은 치료효과뿐만 아니라 종합적인 시야와 계획이 필요하다고 강조한다.<사진=이원희 기자>

퇴행성관절염 치료제로써 메디포스트의 대표 치료제인 '카티스템'은 우리나라 신약의 모든 '최초' 수식어를 가졌다고 해도 과언이 아니다. 먼저 주목받는 점은 줄기세포 치료제 최초로 국내 '임상시험계획(Investigational New Drug Application, 이하 IND)'을 승인받은 것이다.

정 부서장은 "2002년 IND가 국내에 처음 도입되었고, 당시 제대로 된 가이드라인이 없던 상황이었기 때문에 공부하며 카티스템을 준비했다"며 "짧은 시간이었지만 틀을 갖춰간 결과, 2005년 승인을 받을 수 있었다"고 말했다.

카티스템은 2011년 2월 국내 줄기세포치료제 최초로 단독으로 미국 FDA 임상시험 승인을 받고, 그 다음해 2012년 1월 동종 줄기세포치료제 최초로 식품의약품안전처 품목허가를 받는 등 연이은 성과를 냈다. 

메디포스트는 글로벌 첨단바이오의약품 코디네이팅센터(CoGIB)와 미국을 비롯해 일본에서 임상시험을 진행 준비하며 글로벌 진출에도 박차를 가하고 있다.  

정 부서장은 "미국, 일본 등 각 국가별 합리적인 기준과 시스템을 보유하고 있고, 이를 파악하는 것이 중요하다"며 "규정은 물론 생활습관, 인구 비율 등 민족적 특징이나 정서까지 고려해야 한다"고 말했다.

글로벌 시장 진출 시 국가별로 시스템과 기준이 달라 각각의 기준에 맞춰 데이터와 서류를 준비하는 것이 필수다. 하지만 좋은 연구 결과를 내고도 국제 인허가 기준을 잘 몰라 낭패를 보는 연구자와 기업도 다수다. 

정 부서장은 이들에게 '교류'를 적극 추천한다. 그는 "대규모 학회나 워크샵을 통해 최신의 경향 및 규제경향의 정보를 얻는 장점이 있지만, 경험이 많지 않은 개발사에겐 실무 적용하는데 있어 상대적으로 거리감이 있을 수 있다"라며 "CoGIB에서 운영 중인 '미니워크숍'이나 각 분과별 전문가로 구성된 식품의약품안전처와 민간 개발사들의 협의체인 '다이나믹 바이오' 등 소규모 네트워크에 참가하는 것 자체로 최신 동향 파악과 가이드라인 공부 등 많은 도움이 될 것"이라고 조언했다.

특히 그는 "당장의 효과만 보고 개발에 뛰어들어서는 안되고, 실제로 대상 질환의 매카니즘 특성, 기존 치료제 현황, 임상에서 적용가능성 등을 고려하여 시장진출 가능성이 있는지 꼭 고려해야한다"며 "먼저 정확하고 구체적인 목표를 설정하고 계획에 맞는 준비를 해나가는 것이 필수"라고 강조했다.

◆확대되는 질환을 막기 위한 줄기세포치료제 必

메디포스트의 퇴행성관절염 치료제 '카티스템'.<사진=메디포스트 제공>메디포스트의 퇴행성관절염 치료제 '카티스템'.<사진=메디포스트 제공>

현재 난치병 치료가 어려운 이유 중 하나는 복잡한 매커니즘을 가지고 있다는 것이다. 이에 다양한 치료방법 시도되지만 원인 치료가 되지 못해 완치가 어렵다는 한계점이 있다.

카티스템의 가장 큰 특징은 줄기세포의 재생 능력을 기술로 활용하여 개발된 치료라는 점이다. 퇴행성 관절염은 증상이 심화되면 인공관절 치료를 받아야하기 때문에 질환 진행을 억제하는 것 뿐 만 아니라 손상된 연골을 재생함으로써 근본적인 치료가 되는 것이 중요하다. 

지난해 카티스템 매출은 94억원 정도로, 전년보다 67%p 정도 증가했다. 카티스템을 사용하는 병원 수는 2015년 250개에서 지난해 4분기 430개로 늘었다. 카티스템을 사용한 수술건수도 2016년 1분기에 456건에서 지난해 4분기 744건으로 증가했다. 이러한 시장 성장세를 통해 카티스템은 환자가 느끼는 불편함보다 치료효과로 인한 이익이 더 상회한다는 평가를 받고 있다.

퇴행성 질환 중 가장 대표적으로 꼽히는 '알츠하이머'는 고령화가 급속하게 진행됨에 따라 치료제의 개발이 무엇보다고 시급하다. 굴지의 글로벌 제약사에서 개발하고 있는 신약들이 임상시험에서 실패함에 따라 줄기세포를 이용한 치료제의 개발이 더욱 절실하다. 현재 메디포스트는 알츠하이머 치료제로 '뉴로스템' 임상 1, 2a상 시험을 진행 중이며, 줄기세포 특유의 칵테일 효과를 통한 다각도의 접근으로 해결가능성을 높여가고 있다.

제대로 성장하지 못한 '미숙아'의 경우 시간을 놓치면 치명적이다. 마찬가지로 임상 2상시험을 진행 중인 '뉴모스템'은 미숙아 기관지폐이형증의 예방 및 치료를 목적으로 임상을 진행하고 있다. 메디포스트는 현재 초극소미숙아를 대상으로 뉴모스템의 임상을 진행 중이며 대조군 대비 유효성 결과에서 통계적 유의성을 확보하는데 주력 중이다. 미숙아 기관지폐이형증의 경우 희귀질환이기 때문에 조건부승인이 가능하다.

임상시험이 품목허가 전 가장 큰 허들이라면 품목허가 후엔 '약가'가 있다. 현재 국내 약가는 해외 신약 약가에 비해 낮은 수준이다. 이는 해외 진출 시 가격 경쟁력에서 불리하게 작용한다.

여기에 세포치료제의 경우 아이러니하게도 신약이 될 수 없다. 정 부서장은 "세포치료제는 기존 생물이 가진 세포 자체를 이용하기 때문에 약사법에서 정의한 신약에 포함되지 않는다"며 "사실상 신약 개발과 같은 투자와 노력이 필요하기에 이를 제도적으로 보완해줄 수 있다면 세포치료제 시장이 탄력을 받을 것"이라고 설명했다.

◆ 세포치료제 GMP 구로 공장···"생산부터 관리까지 원스톱"

생산부터 품질관리까지 철저한 시스템 아래 관리되고 있는 메디포스트 구로 GMP 공장. 남혁준 부서장은 사소한 것 하나 놓치지 않는다.<사진=박은희 기자>생산부터 품질관리까지 철저한 시스템 아래 관리되고 있는 메디포스트 구로 GMP 공장. 남혁준 부서장은 사소한 것 하나 놓치지 않는다.<사진=박은희 기자>

"줄기세포치료제는 환자의 생명과 직결됩니다. 세포만 존재해야 하며 어떤 균도 있어서는 안 됩니다. 그만큼 생산부터 출고까지 철저한 품질관리가 필수적입니다."

서울 구로 디지털1단지 내에 자리한 세포치료제 GMP(우수의약품 제조품질관리기준) 공장. 세포치료제의 생산부터 품질관리까지 모두 이뤄지는 곳이다. 

남혁준 부서장은 "배양과정에서 줄기세포의 성질이 변하면 치료제로 역할을 할 수 없다. 줄기세포 분리부터 배양, 보관까지 관리가 필요하다"며 "식품의약품안전처 및 의약품실사상호협력기구의 GMP 기준에 적합한 의약품 제조 시설을 갖추고 있다"고 강조했다. 

이곳에서는 제조관리, 품질관리, 안정성 시험 등이 이뤄진다. 가장 중요한 제조관리에서는 공정, 위생, 시설, 보관 등의 업무가 포함된다. 현재 44명의 직원이 제조, 품질, 시설, 보관 및 원자재, 품질보증 등 업무에 배치돼 있다. 

남 부서장은 "줄기세포 분리, 대량 증식, 생존율 유지, 세포 속성 유지 동결과 관련된 독자적 기술을 보유하고 있다"며 "장기 재생 치료에 쓰이는 주성분 세포를 제조, 보관, 출고한다"고 말했다.

메디포스트 구로 GMP 공장은 철저한 관리 속 치료제의 최상의 품질을 유지한다.<사진=메디포스트 제공>메디포스트 구로 GMP 공장은 철저한 관리 속 치료제의 최상의 품질을 유지한다.<사진=메디포스트 제공>

공장 구역별로는 무균제조구역은 무균작업실과 무균배양실을 각각 구분해 교차오염을 최소화하며, 무균준비구역에는 중앙 모니터링 시스템을 설치해 무균제조구역의 차압 및 온·습도를 유지·관리한다. 

또 무균시험구역에서는 무균시험과 기타 외래서 오염원 시험을 위해 구분된 무균시험실을 설치해 교차오염을 최소화한다. 

시스템도 전문적이다. 제고 구역과 시험구역 등에는 총 11기의 공기조화기를 가동해 온·습도를 유지하며, 전용의 공기조화 시스템을 이용한 전용 청정실을 구비해 원료에 따른 교차 오염도 원천적으로 차단한다. 

수처리시스템을 통해서는 정제수 제조·분배 시스템을 설치해 제조 시에 안정된 정제수를 공급하며, 세포배양시스템에서는 총 58기의 세포배양기를 이용해 안정적으로 대량의 세포를 배양한다. 세포 보관은 진공 배관 시스템으로 안정적으로 유지·관리한다. 

이곳에서 생산되는 대표적인 세포치료제는 카티스템과 임상시험용 뉴로스템, 뉴모스템 등이다. 

카티스템은 병원 요청과 동시에 생산에 들어간다. 기증받은 제대혈에서 줄기세포를 분리해 배양, 효소처리 및 세포수집, 세척·충진·밀봉 등의 과정을 거쳐 완제품을 생산해 병원으로 보낸다.  

남 부서장은 "관절염 치료제 시장은 크지만 그만큼 치료제도 많이 나와 있는 상황이다. 카티스템은 퇴행성관절염 환자 중 인공관절을 삽입하기 전 단계를 타깃으로 하고 있다"며 "의사와 환자들 사이에서 카티스템의 안전성과 효과에 대한 신뢰가 높아지고 있다. 빨라지는 고령화도 카티스템의 수요를 늘리고 있는 것으로 보인다"고 밝혔다. 

이와 함께 최근 새로 개발 중인 고효능 차세대 줄기세포 '스멉-셀(SMUP-CELL)도 시험 생산을 시작했다. 배양 등 공정 과정을 축소해 환자의 대기시간을 줄일 수 있는 장점을 지녔다. 

남 부서장은 "뉴모스템은 미숙아를 대상으로 하는 만큼 임상시험도 긴급하게 진행될 때가 종종 있다. 이럴 경우 1~2일 만에 치료제를 만들어 제공한다"고 말했다. 

메디포스트 치료제의 품질은 구로 GMP 공장이 책임진다.<사진=박은희 기자>메디포스트 치료제의 품질은 구로 GMP 공장이 책임진다.<사진=박은희 기자>
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