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KAIST 출신 하버드대 교수, 줄기세포로 파킨슨병 치료

김광수 하버드 의대 교수, 역분화 줄기세포 기술로 뇌 이식 임상 성공
"FDA 승인 절차 진행 중, 더 많은 환자 대상 임상 계획"
한인 과학자인 김광수 미 하버드 의대 교수가 환자의 줄기세포를 활용해 파킨슨병 치료에 처음으로 성공, 국제학술지 뉴잉글랜드 지에 소개했다.<사진= KAIST> 한인 과학자인 김광수 미 하버드 의대 교수가 환자의 줄기세포를 활용해 파킨슨병 치료에 처음으로 성공, 국제학술지 뉴잉글랜드 지에 소개했다.<사진= KAIST>

한인 과학자인 김광수 미 하버드 의대 교수 연구팀이 파킨슨병을 앓고 있는 환자의 줄기세포로 임상 치료에 성공해 화제다. 김 교수는 서울대 졸업 후 KAIST 생명과학과 석사와 박사를 마쳤다. 박사후 연구원은 미국 MIT에서 했으며 코넬 대와 테네시 대를 거쳐 1998년부터 하버드 의대 맥린병원 분자신경생물학 실험실 소장으로 재직 중이다.

KAIST(총장 신성철)는 김광수 교수가 파킨슨병 환자의 피부세포를 변형해 신경전달물질 도파민을 생성케 한 후 이를 파킨슨병 환자의 뇌에 주입, 면역체계 거부반응 없이 수영과 자전거 타기 등 운동능력을 회복한 결과를 얻고 지난달 14일 국제 의학 저널인 뉴잉글랜드 지에 소개했다고 2일 밝혔다.

김 교수의 파킨슨병 환자 임상치료 성공 소식은 뉴욕타임즈, 로이터,  뉴스위크, 사이언스데일리 등 세계 유명 일간지에 보도되며 큰 주목을 받았다.

파킨슨병은 치매, 뇌졸중과 함께 3대 만성 퇴행성 뇌 신경계 질환으로 꼽는다. 국내에만 11만명의 환자가 있으며 매년 증가하는 추세다. 영화배우 마이클 제이 폭스, 전 권투선수 무하마드 알리, 264대 교황 요한 바오로 2세 등도 파킨슨병을 앓았다. 세계적으로 600만~1000만 명의 환자가 있다.

이 병의 원인은 뇌에서 신경 전달 물질 도파민을 분비하는 신경세포가 사멸하면서다. 근육의 떨림, 느린 움직임, 신체의 경직, 보행과 언어 장애 증상을 보인다.

김광수 교수 연구팀은 세계에서 처음으로 환자의 피부세포를 도파민 신경세포로 만드는 '역분화 줄기세포' 기술로 파킨슨병 환자를 임상 치료하는데 성공했다. 치료는 환자의 체세포를 줄기세포로 전환한 뒤 이를 다시 도파민 세포로 분화시킨 후 뇌에 이식하는데 유해성이나 부작용이 없어야 가능하다. 김 교수는 오랫동안 맞춤형 줄기세포 치료를 연구하며 성공할 수 있었다.

연구팀은 지난 2009년과 2011년 각각 바이러스를 사용하지 않고 환자의 세포로부터 유도만능 줄기세포를 제작하는 기술을 개발, 파킨슨병 동물 모델에 적용할 수 있음을 보고 한 바 있다. 2017년에는 역분화 과정에서 발생하는 대사 변화의 메커니즘을 규명, 임상 적용이 가능한 새로운 역분화 기술을 개발했다. 이처럼 김 교수 연구팀은 그간 개발한 기술을 기반으로 동물 모델에 이식, 부작용 없이 파킨슨 증상이 현저하게 호전되는 것을 입증했다.

김광수 교수 연구팀이 제시한 맞춤형 치료법 모식도(사진 왼쪽)와 의료진의 수술 모습.<사진= KAIST>김광수 교수 연구팀이 제시한 맞춤형 치료법 모식도(사진 왼쪽)와 의료진의 수술 모습.<사진= KAIST>

특히 연구팀은 2000페이지가 넘는 신청서를 제출, 미국 FDA(식품의약국)의 까다로운 검토에 통과했다. FDA의 승인으로 2017년과 2018년 69세 파킨슨병 환자에게 도파민 신경세포를 면역체계의 거부 반응없이 작용토록 하는 이식 수술을 진행했다. 이후 2년간 PET, MRI 영상 등 후속 테스트를 거쳤다. 환자는 면역 억제제 투여없이 이식된 세포들이 도파민 신경세포로 분화, 도파민을 잘 분비하는 것으로 확인됐다. 또 종양이나 부작용 없이 환자의 운동 증상이 호전되고 약물도 줄일 수 있었다. 이후 올해 5월 임상 치료 성공 결과를 발표한 것이다.

2012년 노벨 생리의학상 수상자인 일본의 신야 야마나카(Shinya Yamanaka) 교수가 '유도만능 줄기세포(induced pluripotent stem cells, 이하 iPS)' 제조 기술을 개발했지만 뇌 질환 환자치료에 적용돼 성공한 사례는 아직 없다. 2017년 뉴잉글랜드 저널에 발표된 iPS 세포 치료 사례가 있지만 병의 호전이 일어나지 않았다. 김 교수 연구팀이 성공한 첫 사례인 셈이다.

이식 수술을 받은 조지 로페즈 씨는 의사이면서 사업가, 발명가로 학회에서 김광수 교수의 발표를 듣고 연구팀을 지원해 왔던 것으로 알려졌다. 로페즈 씨의 수술을 집도한 매사추세츠 제너럴 병원의 제프리 슈바이처 박사는 "매우 고무적인 임상 치료 결과"라고 말했다.

김광수 교수는 "향후 안정성과 효능성 입증을 위해 더 많은 환자를 대상으로 임상실험이 필요하며 FDA 승인을 위해 필요한 절차를 밟고 있다"고 설명했다. 그는 이어 "10여 년 정도 후속 연구를 계속 성공적으로 수행하면 맞춤형 세포치료가 파킨슨병 치료를 위한 또 하나의 보편적인 치료 방법으로 자리 잡게 될 것"이라고 기대했다.



 
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