시선테라퓨틱스 美특허 확보, PNA기반 치료제 플랫폼 기술
PNA 자체를 나노 입자화해 세포 안 전달, 약물 효능 극대화 원리
뇌·췌장 등 약물전달 어려운 조직에 ASO 침투하는 동물실험 진행

시선테라퓨틱스는 PNA 기반 치료제 개발 원천기술인 'POLIGO'에 대한 미국 특허청 등록을 완료했다. <사진=시선테라퓨틱스 제공>
시선테라퓨틱스는 PNA 기반 치료제 개발 원천기술인 'POLIGO'에 대한 미국 특허청 등록을 완료했다. <사진=시선테라퓨틱스 제공>
국내 바이오기업이 자체 개발한 '인공 핵산을 활용한 치료제 개발 기술'을 미국도 인정했다.

시선테라퓨틱스(대표 김혜주)는 PNA 기반 치료제 개발 원천기술인 'POLIGO'에 대한 미국 특허청 등록을 완료했다고 8일 밝혔다. 

POLIGO 기술은 인공 핵산이라 할 수 있는 PNA를 기반으로 다양한 치료제를 개발할 수 있는 원천기술이다. 전기적으로 중성을 띠어 세포 내 전달이 어려운 PNA를 나노 입자화해 세포 안으로 전달해 약물 효능을 극대화시키는 치료제 플랫폼 기술이다. 

국내 특허는 지난해 3월 이미 등록된 바 있다. 시선테라퓨틱스는 이번에 등록된 미국 특허를 기반으로 현재 심사 진행 중인 유럽, 캐나다, 일본 등 전 세계 주요 7개국에 대한 개별 특허를 완료해 독점적 권리 확보를 목표하고 있다. 

POLIGO 기술은 질병 원인이 되는 표적 유전자를 복사하는 mRNA 합성 단계에서 이를 억제하는 안티센스 올리고 뉴클레오티드(ASO·AntiSense Oligonucleotide) 치료제를 만드는 기술이다. ASO는 DNA나 RNA 분자로서 특정 발병 유전자의 발현을 억제할 수 있도록 디자인되어 있다. 특정 질환의 병적 단백질이 생성되지 않도록 차단하는 작용을 한다. 

그동안 PNA를 활용해 ASO를 개발하려는 연구는 국내외에서 다양하게 진행됐다. 그러나 PNA가 전기적으로 중성을 띠어 세포 안으로 전달되기 어려운 한계를 지녀 연구개발에 난항을 겪었다. 시선테라퓨틱스는 PNA 자체를 나노 입자화해 세포 안으로 전달 시켜 약물 효능을 극대화하는 방식으로 기술을 개발했다. 

시선테라퓨틱스는 뇌, 안구, 피부, 췌장 등 약물 전달이 어려운 조직에 ASO를 침투시킬 수 있음을 동물실험으로 입증하기도 했다. 이에 따라 시선테라퓨틱스는 POLIGO 기술을 이용한 점안액 형태의 습성 황반변성 치료제 개발을 목표로 전임상 독성 평가단계 진입을 준비하고 있다. 

이외에도 아토피 피부염, 건선, 건성 황반변성, 알츠하이머성 치매, 췌장암, 교모세포종, 비알코올성지방간염(NASH) 등 다양한 질환에 대한 치료제 개발을 진행 중이다. 

김혜주 시선테라퓨틱스 대표는 "미국 특허 등록으로 기술의 독창성을 인정받았으며 이를 발판으로 POLIGO 기술의 개념을 확장한 특허를 등록하는데 박차를 가하겠다"면서 "습성 황반변성 치료제를 시작으로 현재 개발하고 있는 여러 질환에 대한 신약개발과 향후 글로벌 제약회사에 기술이전을 목표로 치료제 개발에 더욱 매진하겠다"고 강조했다. 

시선테라퓨틱스는 분자진단 전문기업인 시선바이오머티리얼스에서 2018년 7월 물적 분할해 설립된 신약 개발 전문기업이다. 

POLIGO 기술 모식도. <사진=시선테라퓨틱스 제공>
POLIGO 기술 모식도. <사진=시선테라퓨틱스 제공>
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