유전자 치료제 개발 기업인 진코어는 김용삼 생명연 박사가 생명연 내 창업지원 프로그램인 'KRIBB 바이오 스타트업 부스터'를 통해 지원받아 창업했다.

연구자들이 애용하는 크리스퍼 유전자가위 'CRISPR-Cas9'기술은 가장 대중적인 기술임에도 유전자치료제로서 한계를 지녔다. 유전자 가위 크기가 크고 바이러스 전달체를 이용한 체내 전달에 어려움을 가지고 있었기 때문이다.

최근 개발한 유전자 가위 'CRISPR-Cas12f1'는 Cas9을 비롯해 기존 핵산분해 효소 크기의 1/3로 매우 작아 바이러스 전달용 유전자가위로서 이상적인 특징을 가진다. 하지만 유전자교정 효율이 전혀 없어 실제적인 치료제로서 사용이 불가능했다.

연구팀은 RNA 엔지니어링 과정을 통해 기존 Cas12f1 시스템을 Cas9 수준의 효율로 탈바꿈시켜 사이즈와 효율의 문제를 동시에 해결했다. 88개 유전자를 대상으로 검증한 결과 CRISPR-Cas12f1의 효율성은 Cas9과 비교해 비슷하거나 더 높은 교정 효율을 보였다. 또 시각장애 치료에 있어 CRISPR-Cas12f1가 미국 임상중인 치료제 'EDIT101'보다 높은 효율성을 보여주기도 했다.

연구책임자인 김용삼 박사는 "향후 시각장애, 근위축증, 빈혈, 암 등 다양한 유전질환 및 희귀난치 질환에 대한 혁신신약 개발에 기여할 것으로 기대된다"면서 "연구원 창업을 통한 연구원과 창업기업간의 좋은 협력 성공모델이 될 것으로 기대한다"고 밝혔다.

김장성 원장은 "생명연은 앞으로 바이오벤처창업 활성화를 위하여 내부 연구원 뿐 아니라, 외부예비창업자의 창업수요 발굴 및 지원도 강화해 국가 바이오분야 창업의 주도적 역할을 하겠다"며 "투자유치, 경영, 인증·인허가, 마케팅 등 바이오 스타트업 성장에 필수적인 핵심요소에 대한 지원을 강화하여 창업 초기에 안정적인 성장기반 구축에 큰 도움이 되도록 노력하겠다"고 말했다. 

본 기술은 생명연과 ㈜진코어가 공동출원 후 기술가치평가를 거쳐 진코어에 기술이전이 완료됐다. 생명연은 향후 이어질 후속 연구도 이와 같은 두 기관의 공동개발-기술이전-치료제개발의 선순환 구조 속에서 진행할 계획이다.