펩트론(대표 최호일)은 고형암을 타깃으로 하는 면역세포치료제 CAR-T에 대한 국내 특허를 취득했다고 19일 밝혔다. 

펩트론이 특허를 취득한 치료제 후보물질은 'PAb001-CAR-T'이다. 그동안 펩트론은 고유 기술을 활용해 뮤신1(MUC1)을 억제하는 항체 'PAb001'을 만들었다. 뮤신1은 몸속 특정 상피세포에서 발견되는 단백질이다. 국립암센터에 따르면 뮤신1은 유방암, 난소암, 폐암, 전립선암 등 환자에서 정상 수치보다 높게 측정된다. 이 때문에 혈액에서 뮤신1을 측정해 암의 치료, 재발 여부를 결정할 수 있다. 

펩트론이 이번에 개발한 치료제 후보물질 'PAb001-CAR-T'는 면역세포인 T세포가 암세포에 특이적인 뮤신1을 인지할 수 있도록 재조합한 면역 세포치료제다. CAR-T 세포 치료제는 전 세계적으로 1000여 건 이상 임상이 진행 중이다. 최근 다발성 골수종 임상 결과에서 88% 이상 반응률(ORR)을 보여 '꿈의 항암제'로 주목받고 있다. 

펩트론 관계자는 "치료제 후보물질을 실험한 결과 암세포에 과발현하는 뮤신1을 정확히 인지하는 것뿐만 아니라 발현하는 양에 따라 암세포를 선택적으로 사멸시키는 연관성을 확인했다"며 "CAR-T 치료제 대부분이 혈액암에 대해서만 효과를 보인 것과 달리 치료제 후보물질은 고형암 동물 모델에서도 암세포를 소실시켰다"고 설명했다. 

고형암(solid cancer)은 혈액암과 구분되는 개념이다. 혈액암은 혈액 세포나 조혈기관, 골수, 림프 등에 생기는 암이다. 고형암은 혈액에서 만들어지는 암과 달리 폐암 등과 같이 일정하게 단단한 모양을 하고 있는 악성 종양을 지닌 암이다. 

펩트론은 지난 6월 PAb001 신약 후보물질을 이용해 항체-약물 접합체(ADC)에 대한 특허를 취득한 바 있다. 이어 이번 CAR-T에 대한 특허를 분리 취득하면서 해외 공동개발과 라이선싱(L/O)에 유리한 고지를 선점할 수 있을 것으로 보고 있다. 최근 CAR-T 기반 기술을 보유한 카이트파마와 주노테라퓨틱스는 각각 길리어드와 셀진이 118억달러, 80억 달러에 인수하기도 했다.