바이오오케스트라는 RNA(리보핵산)를 이용해 퇴행성 뇌질환 신약을 개발하는 바이오벤처다. 앞서 알츠하이머병, 루게릭병, 파킨슨병 등 퇴행성 뇌질환 발병에 주요 원인이 되는 마이크로RNA(miRNA)를 발견한 바 있다. 마이크로RNA는 생물 유전자 발현을 제어하는 역할을 하는 작은 RNA를 일컫는다. 마이크로RNA는 이름에서도 알 수 있듯 기존 RNA보다 크기가 작다. 보통 mRNA가 수천 개 뉴클레오타이드(nucleotide)로 이뤄졌지만, 마이크로RNA는 뉴클레오타이드가 20~25개로 구성돼 있다. 

바이오오케스트라는 특정 마이크로RNA를 포유류 뇌세포에 주입한 결과, 알츠하이머병 증상이 발현되는 사실을 확인했다. 국내외 연구진은 알츠하이머성 치매 등 퇴행성 뇌질환을 일으키는 원인으로 두 가지 단백질에 주목하고 있다. '아밀로이드 베타' 단백질과 '타우' 단백질이다. 바이오오케스트라 연구진은 마이크로RNA가 뇌세포에 들어갈 경우 타우 단백질과 아밀로이드 베타 단백질이 생성되고 신경 염증, 신경 가소성 손상, 인지기능 저하가 일어난다고 밝혔다. 

바이오오케스트라는 '안티센스 올리고 뉴클레오타이드'(RNA ASO) 약물로 베타 아밀로이드, 타우 단백질의 감소를 확인했다. 또 올리고 뉴클레오타이드 약물을 효과적으로 뇌 신경세포에 전달하기 위해 자체 개발한 약물전달체는 RNA 약물을 효과적으로 뇌세포에 전달했다. 여기에 알츠하이머에서 특정 발현되는 유전자를 통해 진단할 수 있는 키르를 개발해 임상을 진행 중이다. 

바이오오케스트라는 약물 투과 기술도 고도화 중이다. 특히 뇌를 둘러싼 강력한 빗장(BBB·Blood-Brain-Barrier)에 약물 투과율을 높이고 뇌세포 특이성을 나타내도록 기술을 고도화하고 있다. 현재 바이오오케스트라는 전 세계 30개 이상 제약기업과 연결되어 있다. 현재까지 알츠하이머병 치료제 개발이 성공된 적이 없어 제약기업들과 비공개로 라이센싱을 전제로 한 검증시험계약(FSA)을 협의 중이다. 

바이오오케스트라 관계자는 "뉴클레오타이드 약물전달시스템 스케일업 연구를 진행할 것"이라며 "약물전달시스템의 GMP 생산설비 구축에도 속도를 내겠다"고 설명했다. 바이오오케스트라는 대전시 유성구 국제과학비즈니스벨트 거점지구 신동에 토지 2800평을 확보해 이전을 계획하고 있다.